Dans un récent rapport de recherche de Goldman Sachs sur la promesse de thérapies géniques, les analystes ont posé une question qui se trouve au cœur d`un dilemme grandissant pour le secteur de la santé: «est-ce que guérir les patients est un modèle d`affaires durable?» Comme cette première vague de traitements génétiques frappe le marché, les leaders de l`industrie sont confrontés à un choix frappant. Ces thérapies pourraient sauver ou changer des vies, mais elles viennent à un coût sans précédent. En effet, Novartis a récemment déclaré que sa thérapie génique vitale pour l`atrophie musculaire spinale serait «rentable» à $4 millions à $5 millions – ce qui fait allusion à la tarification que l`entreprise a à l`esprit. Comme l`utilisation de ces médicaments coûteux grandit, il semble y avoir aucun moyen modèles d`assurance traditionnels seront en mesure de payer pour eux sans casser la banque ou exigeant des patients à assumer un gros morceau du coût. Pour promouvoir le partage des connaissances et permettre des progrès technologiques rapides dans la thérapie génique et cellulaire, l`industrie peut également envisager de nouvelles approches dans l`engagement des parties prenantes — comparables aux modèles utilisés dans le projet du génome humain ou les maladies rares internationales Consortium de recherche. Rassembler un plus large éventail d`intervenants en santé, y compris les fabricants, les universitaires, les payeurs, les prestataires et les groupes de défense des patients, peut faciliter des solutions innovantes en atténuant la fragmentation des efforts de recherche en génétique et en thérapie cellulaire. Ces collaborations peuvent également contribuer à élargir l`accès au capital, à un engagement plus fort, à un partage plus large des données, à une recherche translationnelle accélérée et à un soutien au développement de technologies de fabrication et de transformation améliorées. Un vaste réseau de parties prenantes couvrant différentes zones géographiques pourrait également faciliter les efforts de surveillance postcommercialisation à long terme pour surveiller l`efficacité et les effets indésirables du monde réel et soutenir une compréhension plus large des avantages et des risques des gènes et des cellules Thérapies. Cette dernière est la plus troublante puisque la toxicomanie est souvent formulée en termes cliniques comme «maladie» et «traitement». L`AMA a d`abord défini l`alcoolisme comme une maladie (1956), puis une maladie (1966), mais il y a peu de preuves scientifiques pour soutenir un diagnostic de la maladie. Cela rend également difficile de catégoriser tout programme basé sur les 12 étapes de l`AA comme traitement clinique u2012 même s`il existe un code de facturation.